Läkemedel ska vara kostnadseffektiva och de ska vara tillgängliga till rimlig pris. Om läkemedelskostnaderna ökar, ska ökningarna vara förutsägbara. Detta ingår i direktiven för Läkemedelsutredningen som nyligen publicerat sitt slutbetänkande ”Tydligare ansvar och regler för läkemedel”.

Men hur pass mycket tydligare har läget – som följd av betänkandet – blivit för läkemedel avsedda för sällsynta diagnoser, särläkemedel? Vad är viktigast? Pengarna eller patienterna?

Dessa frågor belystes ingående på ett rundabordssamtal med berörda parter, (bilden), som Riksförbundet Sällsynta diagnoser ordnade i början av april. Det framkom dock att det fortsättningsvis återstår oklarheter vad gäller tillgången på särläkemedel.

Fokus på kostnaderna,
som vanligt för sällsynta läkemedel
Precis som tidigare är det starkt fokus på kostnadsaspekten i utredningen. Debatten kretsar kring att sådana läkemedel ibland kan kosta miljonbelopp per patient och år. En åsikt som framfördes på mötet är att kostnaderna styr mer än patienternas bästa.

Vidare finns inga tydliga direktiv för hur sådana särläkemedelskostnader ska bedömas och hanteras. Likaså saknas svar på frågan hur man bedömer effektiviteten för sällsynta läkemedel i små populationer.

Som en konsekvens kommer den svåra frågan hur man hanterar kombinationen av högt pris och oviss effekt. Även i fortsättningen besvaras frågan från fall till fall och i långdragna resonemang och sega förhandlingar. Detta ökar ojämlikheten i behandlingen, orsakar långa väntetider som medför stort individuellt lidande för enstaka patientgrupper.

Oro och osäkerhet
Dessutom skapas oro och osäkerhet, både bland patienter och läkemedelsindustrin. Förhoppningarna grusades om att nya verktyg skulle ges för att hantera denna problematik.

En nyhet var ändå att utredningen föreslagit ett statligt stöd ”vid höga kostnader för läkemedel vid sällsynta sjukdomar”. Syftet är att ”hantera höga kostnader för en begränsad grupp läkemedel för vissa landsting”. Men det framhålls nogsamt att detta ska vara ett fast totalbelopp som endast kan ändras om ”tungt vägande skäl föreligger”.

Läkemedelsråd
Ett nyinrättat läkemedelsråd – med regioner i samverkan – ska besluta vilka läkemedel som ska ingå, eller tas bort, från denna finansiering. Osäkerheten kring denna punkt är också stor eftersom den nya funktionens ställning fortfarande är oklar. En farhåga är att den föreslagna finansieringen inte kommer att räcka för de förväntade framtida läkemedelskostnaderna.

Särläkemedel kontra besparingar
Ytterligare en aspekt är i vilken mån beviljade särläkemedel kan innebära besparingar på annat håll i samhällsekonomin, exempelvis genom minskade kommunala utgifter, möjlighet att arbeta etc. På grund av stuprörstänkandet är det lätt hänt att varje instans endast ser till sin egen budget.

I betänkandet nämns att ”ökad betalningsvilja” kan finnas för dessa läkemedel, just på grund av sällsyntheten. Åsikten framfördes att det visserligen generellt är ett positivt resonemang, men för ospecifikt.

Pudelns kärna: Vad får det kosta som mest?
Pudelns kärna är och förblir: Hur mycket får ett särläkemedel maximalt kosta? Här behövs praxis från enskilda fall som en ledstjärna, eftersom gängse sätt att utvärdera läkemedel (för vanliga sjukdomar) inte fungerar för sällsynta diagnosgrupper.

Denna fortsatt oklara situation lägger återigen stort ansvar på handläggaren av varje enskilt fall, skapar ojämlikhet över landet och osäkerhet både för läkemedelsproducenten och patienten, för vilken det kan medföra försämring av livshotande sjukdomstillstånd, när särläkemedel inte ges.

Komplicerat införande
Följaktligen förblir införandet av nya särläkemedel komplicerat, med avgörande effekter för personer med en sällsynt diagnos. Redan halkar Sverige efter. Det syns bland annat i en jämförelse av BNP, där Sverige har den sjätte högsta BNP i världen per capita, detta enligt en patientföreträdare; men andelen särläkemedel ligger på elfte plats, jämfört med andra länder.

Det finns alltså plats för ökat ekonomiskt utrymme för särläkemedel och därmed möjligheten att beakta patientperspektivet i mycket större utsträckning, framför allt vid uppföljning av läkemedlens effektivitet.

Kostnaderna ska hållas nere
Ur juridisk synvinkel verkar det enda tydliga resultatet av utredningen vara att läkemedelskostnaderna hålls nere, konstaterade en medverkande jurist. Utredningsbetänkandet innehåller varken föreskrifter eller lagliga incitament som kan hjälpa patienter att få tillgång till livsviktiga särläkemedel.

Sammanfattning: Oklarheter, otydligheter och oro
Sällsynta diagnosers kanslichef Malin Grände summerar diskussionen med tre ord: ”Oklarheter, otydligheter och oro. Tillgången på särläkemedel varierar både inom landet och EU. Likabehandlingsprincipen kommer inte till uttryck. Hur ska denna princip stärkas? Det ger betänkandet inga svar på, trots två års utredande.”

Läs mer om särläkemedel
Läkemedelsutredningens slutbetänkande ”Tydligare ansvar och regler för läkemedel” (SOU 2018:89) kan hämtas som pdf.

Följande avsnitt i betänkandet handlar om särläkemedel:
5.4 ”Utjämning av landstingens kostnader för läkemedel vid sällsynta sjukdomar”, sidorna 173-183
5.6.3 ”Stöd vid användning av läkemedel vid sällsynta sjukdomar”, sidorna 198-200, samt
12.5 ”Läkemedel vid sällsynta tillstånd”, sidorna 401-412.

Läs ett referat från vårt motsvarande möte om särläkemedel i augusti 2018