Detta år, 2023, har varit ett sällsynt händelserikt år av många skäl. Det viktigaste inom det sällsynta området är förvisso att regeringen kommer att påbörja arbetet med en sällsynt strategi. Detta tillkännagav sjukvårdsminister Acko Ankarberg Johansson i våras, under den första av de tre stora internationella konferenserna inom sällsynta hälsotillstånd som vi hyste i Sverige i år.

Nordic Rare Disease Summit 2023

EURORDIS medlemsmöte EMM2023

Nordic conference for rare diseases

Men förutom allt som hände på scenerna, så pågår det även en hel del arbete bakom kulisserna. Vi får inblick i det arbete som myndigheter och regeringen gör, till exempel genom att rapporter och lagförslag skickas på offentlig remiss.

Vad menas med remiss?
Innan regeringen tar ställning till ett förslag skickas det på remiss till myndigheter, organisationer och andra intressenter. Regeringen vill veta vad de som berörs tycker och vilket stöd som förslaget har. Även allmänheten har rätt att lämna synpunkter. Remisser och remissvar är offentliga handlingar och publiceras på regeringens hemsida.

Våra svar på två remisser, hösten 2023
Vi på Riksförbundet Sällsynta diagnoser har nyligen svarat på två för oss sällsynt viktiga remisser och vi vill sammanfatta våra remissvar här.

1. Förslag till ny läkemedelslagstiftning inom EU, den Europeiska unionen
En ny läkemedelslagstiftning är på gång i den Europeiska unionen. Den kommer äntligen göra så att läkemedel för sällsynta hälsotillstånd blir en del av den övergripande lagstiftningen för läkemedel.

Den nya lagens mål är att säkerställa snabb och rättvis tillgång till läkemedel; till rimligt pris. För att nå dit, anges tydliga stimulansåtgärder till utveckling av läkemedel för svåra sjukdomar som medför stora behov och som inte kan behandlas idag. Hit räknas samtliga sällsynta sjukdomar och inte bara ultra rare (extremt sällsynta).

Samtidigt ska stimulans reduceras för utveckling av andra läkemedel, till exempel för sjukdomar där det redan finns annan fungerande behandling.

Vi välkomnar detta nya lagförslag. Om lagen antas hoppas vi den bidrar till en tydlig ökning av läkemedel för sällsynta hälsotillstånd. Idag finns läkemedelsbehandling för bara 5 procent av alla sällsynta hälsotillstånd.

Läs hela vårt remissvar här.

2. Förslag på åtgärder för att skapa bättre förutsättningar för kliniska prövningar
En utredning, som på regeringens uppdrag, sammanfattar förslag för åtgärder som ska öka antal kliniska prövningar i Sverige. Det är forskningsstudier som undersöker möjliga nya behandlingar och de är avgörande på många sätt.

Kliniska prövningar behöver visa att en behandling fungerar. För patienten är det avgörande att den kliniska prövningen genomförs i landet man bor, eftersom det avsevärt underlättar möjligheten att delta och därmed möjligheten att få tillgång till behandling långt innan dessa finns på marknaden.

Om ett företag väljer att genomföra sina kliniska studier i Sverige, ökar även sannolikheten att den slutliga behandlingen snabbare kommer in på den svenska marknaden – och därmed når svenska patienter.

Alla dessa punkter är oerhört viktiga. Särskilt för området sällsynta hälsotillstånd. Vi på Riksförbundet Sällsynta diagnoser välkomnar därför denna utredning. Vi ser även mycket positivt på det gedigna arbete som utredningsgruppen har genomfört och sammanfattat i den mastiga rapporten som vi har fått på remiss.

Det vi saknar är dock samverkan med patient- och brukarrörelsen och därmed den viktiga kunskapen som alla som lever med en diagnos bär på. Patienten och dess viktiga roll lyfts vid flertal ställen i själva rapporten. Men vi anser inte att de strukturer som beskrivs är byggda för att ta in den viktiga patientrösten på ett tillräckligt och hållbart sätt.

Detta är särskilt viktigt för området sällsynta hälsotillstånd, där små patientgrupper – och stor variation mellan individer – försvårar forskningen. Det är en aspekt som helt saknas i rapporten.

Läs hela vårt remissvar här.

Vi bidrar stolt med det sällsynta perspektivet: En samlad kunskap
Ni ser att det är mycket viktigt som händer just nu. Vi är stolta och glada att kunna bidra med det sällsynta perspektivet till stora beslut som ovan. Det skulle vi inte kunna göra utan er medlemmar.

Genom att ni bidrar till vårt arbete, genom att svara på våra undersökningar, följa och kommentera i våra sociala medier, delta i våra möten och höra av er till oss via telefon eller mejl får vi den samlade kunskapen om hur det är att leva med ett sällsynt hälsotillstånd i Sverige.

Närmare visionen om bästa vård och stöd
Det ger oss även tryggheten att våga uttala oss i så viktiga frågor. Förhoppningsvis kan vi påverka vårt svenska samhälle, så att vi närmar oss visionen om att alla som lever med ett sällsynt hälsotillstånd i Sverige ska ha tillgång till bästa vård, stöd och behandling.

Genom hela livet.