Problematiska processer och knepiga prioriteringar samt synnerligen sega prisförhandlingar. Här behövs kraftsamling för att råda bot på komplexiteten! Frågan om särläkemedel till personer som har sällsynta diagnoser är exceptionellt komplicerad och oerhört svår att överblicka. Ett högexplosivt ämne.

Om detta rådde enighet vid ett rundabordssamtal (bilden) igår, den 28 augusti 2018, på temat ”Nya läkemedel för sällsynta diagnoser – hur kan vi förbättra tillgången?” Arrangör var Riksförbundet Sällsynta diagnoser. Deltagarna företrädde myndigheter, företag samt patient- och andra organisationer som berörs av särläkemedelsfrågan.

”Det handlar om enormt komplicerade frågor”, summerade Joakim Ramsberg, från Läkemedelsutredningen, en av de medverkande. (Utredningens betänkande ska vara klart 31 december i år.)

Grundproblemet
Under samtalet konstaterades att grundproblemet är att sällsynta diagnoser är ett svårt område i sig, något som blottar bristerna i vården extra mycket. Om det är svårt att diagnostisera, blir det förstås också svårt att behandla. Därtill kommer att det inte finns någon nationell huvudman för vården. Istället finns 21 självständiga landsting.

Stort fokus på kostnaden
Den allmänna kännedomen om sällsynta diagnoser är liten, medan kostnadsaspekten tenderar att vara desto större vad gäller just särläkemedel. ”Men vi säger aldrig det blir för dyrt att skicka ambulans”. Så resonerade Elisabeth Wallenius, ordförande i Funktionsrätt Sverige och tidigare ordförande i Sällsynta diagnoser.

Hon menade att den enskilde patientens förmåga att tydligt redogöra för sin diagnos får stor betydelse, på grund av vårdens generellt dåliga beredskap för patienter som har sällsynta diagnoser.

Många knutar behöver lösas upp för att säkerställa tillgången på särläkemedel för patienterna. Det handlar om mycket mer än ”bara” en finansieringsfråga, även om det som sagt oftast är fokus på kostnadsaspekten när dessa läkemedel uppmärksammas i debatter och media. Ett argument från kliniker och landsting är att utgifter för dyra särläkemedel riskerar att tränga ut andra vårdinsatser.

Ofrånkomligt är dock att när särläkemedel saknar finansiering, kommer både patienter och läkare i kläm.

God dialog och hållbara system behövs
Joakim Ramsberg framhöll vikten av en god dialog mellan de inblandade parterna. Han gav patientorganisationerna en eloge för deras strävan att vara konstruktiva. Vidare underströk han betydelsen av att särläkemedelsprioriteringar uppfattas som legitima, framför allt när tillgången till läkemedlet är en fråga om liv och död.

Dessutom måste det finnas långsiktigt hållbara ekonomiska system för vården, inklusive läkemedel, om den ska kunna bli effektiv och jämlik. ”Väldigt dyra läkemedel utmanar grunderna för betalningssystemet”, anmärkte Joakim. Han tillade att det kan vara hopplöst att studera tillgången på särläkemedel. ”Ibland får vi inte ens veta hur många som använder ett enskilt läkemedel”, exemplifierade han.

”Vi tar vårt ansvar”
Andreas Hager, Riksförbundet Cystisk Fibros, kommenterade att ”vi från patientsidan är beredda att ta vårt ansvar”. Andreas menade att detta är ett ”högexplosivt” ämne. ”Olika patientgrupper ställs mot varandra. Det kan även vara skillnader inom samma diagnosgrupp, alla diagnosbärare får inte medicinen.

Sega prisförhandlingar
Extremt segdragna prisförhandlingar är en starkt bidragande orsak till att godkända särläkemedel inte når patienterna. Nyckelordet är betalningsvilja. Landstingen kan betala, men vill de göra det? Visserligen finns en inställning bland berörda parter att sällsyntheten i sig motiverar högre läkemedelskostnader. Klart är emellertid också att viljan att betala inte är obegränsad.

Men var går smärtgränsen för kostnaden för ett särläkemedel? Vem ska betala? Den enskilda kliniken? Landstinget? Ska det finnas en särläkemedelspott? Vilka blir de alternativa samhällskostnaderna om läkemedel inte ges – och vem gör den bedömningen? Frågorna blev raskt fler än svaren under rundabordssamtalet.

”Superkomplext!”
Cecilia Broms-Thell, Kommissionen för innovativa särläkemedel, efterlyste tydlighet för hur processerna fungerar när nya särläkemedel tagits fram. ”Nu är det superkomplext! Transparens och en tydlig process är bästa vägen för alla parter”, argumenterade Cecilia.

Även andra mötesdeltagare var inne på samma linje. Det är lätt hänt att de inblandade: SKL, TLV, NT-gruppen/Nya Terapier, med flera hänvisar till varandra när ett nytt läkemedel ”fastnat” någonstans i den snåriga och oöverskådliga beslutsprocessen. Följden är att ett nytt, godkänt läkemedel inte når patienterna.

Inte samma bedömning som för ”vanliga” läkemedel
Ytterligare en komplex komplikation är att särläkemedel i praktiken inte kan bedömas enligt samma normer som ”vanliga” läkemedel för stora sjukdomsgrupper. Patientgruppen är liten. Det innebär dels en hög kostnad per patient, dels svårigheter att påvisa effekt i form av ökad överlevnad, då det handlar om ett fåtal patienter att följa upp.

I regel finns inga mediciner som kan jämföras med ett nytt särläkemedel, för att fastställa eventuella skillnader mellan det nya och det gamla. Dessutom kan sjukdomsförloppet vara mycket oförutsägbart, vilket ytterligare försvårar uppföljningen av läkemedlets effekt. Slutsatsen blir att data för särläkemedel aldrig kan vara lika säkra som för stora sjukdomsgrupper.

Uppföljning av särläkemedel – lättare sagt än gjort
Läkemedelsutredningen hade funderat mycket just kring utvärdering och uppföljning. Men då var konklusionen att detta är lättare sagt än gjort, på grund av komplexiteten som var rundabordssamtalets röda tråd.

Ulrika Vestin företrädde Sveriges Kommuner och Landsting (SKL). Där arbetar hon med det nationella programområdet Sällsynta sjukdomar. Hon ansåg att det är dags att göra en kraftsamling, för att se hur vården kan organisera sig. Bland annat handlar det om att samordna landstingen i större utsträckning, så att sjukvårdshuvudmännen bättre kan dra nytta av varandras resurser.

”Förvänta er inte glasklara beslut”
Joakim sammanfattade: ”Ingen önskar att patienterna ska behandlas ojämlikt. Men vi har en komplicerad vårdstruktur. Varje förskrivare kan inte ha en in blanco check till våra gemensamma resurser. Förvänta er inte en framtida aktör som tar glasklara beslut om särläkemedel!”

Hämta presentation om särläkemedel, Joakim Ramsberg, Läkemedelsutredningen, 28 aug. 2018

Läs mer
Genombrottsår för nya läkemedel, artikel i LIFe-time.se, 17 januari 2019