Återigen tydliggörs att svårigheter uppkommer för personer och grupper som har sällsynta diagnoser. Sällsyntheten ställer till problem för diagnosbärarna. Dennna gång gäller det diagnosen aHUS. Nästa gång kan det handla om något motsvarande för en annan diagnosgrupp.

För aHUS finns särläkemedlet Soliris som har dokumenterat god effekt och som ger den som får läkemedlet möjligheten till ett bra liv. Men NT-rådet (landstingens råd för nya terapier) väljer i sin rekommendation till landstingen att inte använda preparatet, på grund av att kostnaden är för stor.

Priset för denna medicin är högt per patient. Men samtidigt är det så att de sammanlagda kostnaderna för särläkemedel endast är en minimal del, högst några procent, av samhällets totala läkemedelsutgifter.

Den grundläggande frågan är dock hur mycket samhället bör vara berett att betala för att rädda liv eller för att minska ett påtagligt lidande. Det finns inget annat fall där priset på en insats från samhället poängteras så tydligt, och diskuteras så ingående, som när det gäller särläkemedel. Säkert skulle det upplevas absurt, närmast horribelt, att resonera likadant i andra, motsvarande situationer.

Vem skulle komma på tanken att, exempelvis, avstå från massiva räddningsinsatser vid olyckor, som fjällräddning eller en omfattande trafikolycka, med motiveringen ”det blir för dyrt att åtgärda, så vi gör inget”. Inte heller ifrågasätts andra vård- och omsorgskostnader som kan uppgå till avsevärda belopp per person och år.

Riksförbundet Sällsynta diagnoser förespråkar medicinska centrum för sällsynta diagnoser, som bland annat bör ha till uppgift att avgöra vilka som ska få särläkemedel. Vid bedömningarna ska då också beaktas vilka andra samhällskostnader som kan uppstå, ifall en diagnosbärare inte får särläkemedel.

Massivt massmedialt genomslag
Läkemedlet Soliris för diagnosen aHUS, som ingår i Riksförbundet Sällsynta diagnoser, har fått stort genomslag i media:

Inslag i P1-morgon
(intervjuer med Elisabeth Wallenius, förbundsordförande i Riksförbundet Sällsynta diagnoser och Stefan Persson, diagnosbärare som bildat Föreningen AHUS-FFII)

Inslag i TV4 Nyhetsmorgon

Inslag i SVT Aktuellt

Debattartikel i Dagens Medicin

Debattartikel i Läkartidningen

Debattartikel i Läkartidningen, slutreplik

Blogg i Dagens Medicin

Artikel i LäkemedelsVärlden

Artikel i Sydsvenskan

Tre artiklar i Dagens Nyheter
Njursjuka riskerar att dö när expertråd stoppar dyr medicin
Hon riskerar att dö utan medicin
Läkemedelsbolag avfärdar kritik mot dyr aHUS-medicin