Alla i panelen (bilden) var överens om att det måste till nya modeller för finansiering, för att kunna tillgodose den ökande efterfrågan på nya behandlingsmodeller för sällsynta diagnoser. Det var den entydiga slutsatsen från ett riksdagsseminarium som ägde rum den 14 februari. Vidare framkom att ett paradigmskifte pågår inom läkemedelsområdet.

I panelen deltog Elham Pourazar, Strateg Innovation och Partnerskap, Region Västerbotten; Oskar Ahlberg, anhörig och ordförande i svenska MPS-föreningen, samt ledamot i styrelsen för Riksförbundet Sällsynta diagnoser; Karolina Antonov, analyschef på LIF och Anna Alassaad, projektledare, Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV).

Vitbok
Elham Pourazar presenterade ett arbete i Region Västerbotten, om regionala utmaningar med att finansiera behandling av personer med Skellefteåsjukan. Resultatet har blivit en vitbok: ”Tillsammans för tillgängliggörande av avancerade terapier och nya innovativa läkemedelsbehandlingar för patienter med sällsynta och svåra sjukdomar i Sverige. Implementerings- och betalningsperspektiv från svensk hälso- och sjukvård”.

I vitboken sammanfattas några huvudbudskap. Avancerade terapier, och andra innovativa läkemedelsbehandlingar, skapar nya möjligheter att stoppa, backa och potentiellt bota genetiska sjukdomar.

Tusen terapier
Omkring 1 000 avancerade terapier bedöms vara under olika stadier av utveckling. Detta innebär på många sätt ett paradigmskifte inom läkemedelsområdet. Det finns dock begränsade data och evidens (bevis för effekt), vilket resulterar i stor osäkerhet gällande:
-faktiskt effekt
-säkerhet
-kostnadseffektivitet.

Anpassningsbart system behövs
Idag har regionerna ensamma finansieringsansvaret för dessa behandlingar. Det behövs nya ändamålsenliga system för tillgängliggörandet av nya terapier. För att hantera de ekonomiska utmaningarna krävs:
– ett utökat statligt kostnadsansvar
– stimuleringsåtgärder för tidig implementering (genomförande) och evidensgenerering (få fram bevis på att läkemedlen fungerar)
-lägre initiala nettopriser från företagen.

Ett sätt att få till detta är ett mer adaptivt (anpassningsbart) pris-, värderings- och ersättningssystem.

Perspektiv på finansieringen
Efter denna, mycket intressanta, genomgång diskuterades skiftande perspektiv på finansieringen av särläkemedel. Det är en komplicerad fråga med många olika ingångar, men enigheten var total om behovet av nya sätt att finansiera dessa läkemedel.

Arrangörer var riksdagsledamöterna Mikael Dahlqvist (S) och Lina Nordquist (L), tillsammans med läkemedelsbolaget Takeda.

Caroline Åkerhielm, förbundsordförande Sällsynta diagnoser

Bilden, från vänster: Karolina Antonov, LIF; Oskar Ahlberg, MPS-föreningen och Sällsynta diagnosers styrelse; Petra Eurenius, moderator; Lina Nordquist, riksdagsledamot (L); Mikael Dahlqvist, riksdagsledamot (S); Elham Pourazar, Region Västerbotten; Anna Alassaad, TLV